파미셀 임상 2상 승인거절 - 간경변 줄기세포치료제 조건부허가 부결

세계 최초로 줄기세포치료제를 개발한 바이오 제약기업 파미셀의 주가가 큰폭으로 하락했습니다. 최근 급등했기 때문에 주가 조정이라고 생각하는 분들이 많으셨을텐데 장중 -10% 까지 하락했다가 -6.5% 떨어진 16,550원으로 정규장을 마감했습니다. 사실 여기까지는 큰 문제가 없지만 시간외 거래량이 실린 하한가를 기록했다는 점이 답답한 부분인데 설날을 앞두고 많은 분들이 스트레스 받으실 것 같네요

주가가 하락한 이유는 지난달 29일에 신청했던 중앙약사심의위원회에서 진행했던 간경변 치료제 셀그램-엘씨의 조건부허가 심의 때문입니다. 원래는 2상 임상자료를 통해서 우선 허가를 승인하고 판매를 하면서 이후에 3상 임상자료를 제출하기로 했지만 평가변수가 적절하지 않고 결과의 일관성이 없다는 이유로 만장일치로 조건부허가신청이 부결되었기 때문입니다.

여기서 중요한 부분은 임상시험 대상이 Child-pugh 7점대의 환자이기 때문에 중증으로 보기 어렵고 11명 중에서 9명이 참석하여 회의를 진행한 결과 모든 위원들의 반대로 조건부 허가 신청이 부결되었다는 점입니다.

식약처의 입장은 상당히 단호한 편입니다. 일단 세포치료제 조건부허가의 경우 생명을 위협할 정도의 중증질환인 경우만 가능하다고 하는데 파미셀에서 임상시험을 진행한 환자들은 조건에 부합하지 않으며 회사가 제출했던 자료의 조직형태학적 결과를 보면 1회 치료는 효과가 있었지만 2회 치료군은 효과가 없었기 때문입니다.

내용을 조금 더 자세히 살펴보면 식약처에서는 Child-pugh C 환자는 위험성이 있어서 모집이 어렵기 때문에 B~C 수준의 환자만 비가역 질환으로 인정한다고 하였으나 파미셀에서 임상을 진행했던 환자들은 A와 B의 경계에 있었기 때문에 중증 환자로 보이는 사람은 없었다고 판단했습니다.

결과만 좋았다면 긍정적으로 생각할 수 있겠지만 3상의 경우 생존율을 개선하는 게 필수이기 때문에 2상처럼 대리평가변수가 아닌 확립된 변수여야 하는데 결과 자체의 일관성과 근거가 없다는 참석자들의 평가를 확인할 수 있습니다. 그리고 위원들 전원이 이에 동의한다는 의사를 밝혔네요..

바이오 관련 주식은 꿈을먹고 자라기 때문에 이런 뉴스가 주가에 큰 영향을 줍니다. 설연휴가 끝나고 거래가 되면 실망 매물로 인한 투매가 예상되기 때문에 장 초반 급락은 피하기 어려울 것 같네요.. 파미셀은 최근 줄기세포치료제 조건부허가 기대감으로 크게 상승했기 때문에 점하한가를 기록하지 않으면 다행으로 보입니다.

세포치료제의 허가는 제대로 된 임상을 진행하고 엄격한 자료를 제공이 필요하기 때문에 이번 조건부허가 부적절 판정을 받은 파미셀의 재 심사를 위한 기간은 꽤나 길어질 것 같습니다. 매수하신 분들은 안타깝지만 한동안 내리는 비는 피하는 게 좋을 것 같습니다.